CHƯƠNG IV. HƯỚNG DẪN THỬ NGHIỆM LÂM SÀNG THUỐC ĐÔNG Y, THUỐC TỪ DƯỢC LIỆU

2.1 Thông tin cần thiết cho nghiên cứu can thiệp chuẩn.

Nghiên cứu pha 2 đánh giá hiệu lực của các dạng bào chế đối với bệnh trên các cá thể khác nhau. Các thử nghiệm pha 2 cơ bản bắt đầu bởi đánh giá liều dung nạp tối đa đã được đưa ra trong nghiên cứu pha 1 trên người tình nguyện khỏe mạnh. Nếu liều này có hiệu quả, khoảng liều giảm dần sẽ được khảo sát. Nếu liều theo nghiên cứu pha I không có hiệu quả, một liều cao hơn có thể được sử dụng để đánh giá hiệu lực tác dụng với khả năng không dung nạp ở mức độ nhẹ, do đó có thể cần khảo sát liều tăng dần. Khảo sát liều trong pha 2 thực hiện trên số lượng nhỏ bệnh nhân mỗi nhóm. Có thể thực hiện trên cả nhóm dùng giả dược và nhóm can thiệp. Nếu dấu ghi đại diện được sử dụng thay thế cho kết quả mục tiêu trong thử nghiệm pha 2 thì việc lặp lại khảo sát liều trong nghiên cứu pha 3 với các kết quả mục tiêu hợp lý hơn là cần thiết.

Nghiên cứu pha 3 được thực hiện để mở rộng việc đánh giá tính an toàn và hiệu lực. Nghiên cứu này được tiến hành sau khi có các bằng chứng sơ bộ về hiệu lực điều trị của sản phẩm và tập hợp các thông tin về tính hiệu lực và an toàn cần thiết để đánh giá tỉ lệ lợi ích – nguy cơ của điều trị can thiệp, cung cấp các kiến thức cơ bản về liều sử dụng. Nghiên cứu pha 3 được thực hiện trên một số lượng lớn bệnh nhân (từ vài trăm đến vài nghìn), bao gồm những tập hợp đối tượng có đặc tính tuyển chọn rộng hơn so với thử nghiệm pha 2, và kết quả so sánh trên thông kê giữa nhóm can thiệp chuẩn và nhóm giả dược.

Các chú ý quan trọng về nghiên cứu pha 1, 2, 3

Nghiên cứu pha 1 trên người tình nguyện khỏe mạnh thường không cần thiết cho các liệu pháp y học cổ truyền dùng thảo dược. Các liệu pháp này đã được sử dụng trên người trước và chứng tỏ rằng chúng an toàn trên một số lượng nhỏ bệnh nhân được theo dõi cẩn thận giống như trong thử nghiệm pha 2.

Các liệu pháp chăm sóc trong nghiên cứu pha 3 không được kết luận vội vã, mà chỉ được đưa ra sau khi có dữ liệu về khảo sát liều trong nghiên cứu pha 2. Mục đích của thử nghiệm lâm sàng là đánh giá tác dụng của can thiệp trong những điều kiện lâm sàng nhất định. Dữ liệu tích cực (không tích cực) sẽ đưa ra các khuyến nghị để sử dụng (hoặc không sử dụng) sản phẩm. Việc sử dụng liều không tối ưu, liều an toàn nhưng không hiệu quả, sẽ không phục vụ cho lợi ích của cộng đồng. Mặc dù thử nghiệm chỉ chứng minh rằng liệu liều thử nghiệm của điều trị can thiệp có hiệu quả hay không, cộng đồng có thể kết luận tất cả các liều điều trị đều không hiệu quả, và từ đó bệnh nhân sẽ từ chối những lợi ích có thể của điều trị can thiệp. Sự từ chối này đối với một liệu pháp điều trị can thiệp là khá phổ biến với sản phẩm thảo dược.

Đối với các sản phẩm thảo dược, có thể đã có một số nghiên cứu trước đó đưa ra được liều tối ưu trong điều trị. Trong trường hợp khác, việc khảo sát liều trong pha 2 sẽ cần thiết trước khi bắt đầu ở nghiên cứu pha 3. Do đó, nếu các tài liệu khoa học chưa bao gồm các dữ liệu về khảo sát liều, thì nghiên cứu viên nên thực hiện nghiên cứu pha 2 để đưa ra chúng.

Trong các nghiên cứu khảo sát liều, nghiên cứu viên cần tư vấn cho các thống kê viên các ví dụ về kế hoach khảo sát liều và quyết định kế hoach nào phù hợp với các yêu cầu đặc biệt của thử nghiệm.